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Investigadores de la Escuela de Medicina de Lewis Katz de la Universidad Temple, lograron extirpar con éxito, por primera vez, un segmento de ADN del VIH-1 - el virus responsable de SIDA - de los genomas de animales vivos. El avance, fue publicado este mes en la revista Gene Therapy, y resulta - seg'un los investigadores - un paso crítico en la cura definitiva para la infección por VIH. Los investigadores centraron su labor en lo que se denomina "tecnología de edición de genes".
"En un estudio de prueba de concepto, quedó demostrado que la edición génica funciona eficazmente en la extirpación de fragmentos especiales de ADN viral en el genoma de la célula huésped", explicó el investigador principal del estudio, Kamel Khalili, PhD, quien es profesor en la escuela Laura H. Carnell, Presidente del Departamento de Neurociencia, director del Centro de Neurovirología, y director del Centro Integral NeuroAIDS en la Escuela de Medicina de Lewis Katz de la Universidad Temple (LKSOM).
Kamel Khalili, Ph. D., Laura H. Carnell Profesor y Presidente del Departamento de Neurociencia, Director del Centro de Neurovirología, y Director del Centro Integral NeuroAIDS en la Escuela de Medicina de Lewis Katz de la Universidad Temple.
Crédito: Lewis Katz Escuela de Medicina de la Universidad de Temple
En la actualidad, la mayoría de los países del mundo, enfrentan el tratamiento de la infección por VIH, con el uso de una combinación de fármacos antirretrovirales.
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Mientras que la terapia de fármacos antirretrovirales puede suprimir eficazmente la replicación del VIH, esta no tiene capacidad para eliminar el VIH-1 de las células infectadas. Por otra parte, cuando se interrumpe la terapia antirretroviral, existe el riesgo de los llamados "rebotes", que no es más que una replicación del VIH, la colocación de los pacientes en riesgo de desarrollar síndrome de inmunodeficiencia adquirida, o SIDA. Y sucede así, porque el ADN del VIH es capaz de persistir en los genomas de células T de memoria CD4 + y tal vez en otros reservorios celulares en el que el virus permanece "en silencio".
En una investigación anterior, el Dr. Jalili y sus colegas fueron capaces de demostrar que su novedoso sistema de edición de genes, que se basa en la tecnología de CRISPR / Cas9, tiene la extraordinaria capacidad de eliminar el VIH-1 de las células infectadas in vitro con ningún efecto adverso sobre la las células huésped. En experimentos, realizados en varias muestras clínicas, incluyendo las células T de pacientes infectados con el VIH que se expanden en cultivo, demostraron que la replicación viral se redujo significativamente después del tratamiento con el sistema de edición de genes.
El último estudio fue diseñado específicamente para probar si la tecnología de edición de gen también podría eliminar el VIH-1 en ratas y ratones transgénicos, en los que el ADN del VIH se incorpora en el genoma de cada célula y órgano de los animales de experimentación.
Dos semanas después de la entrega de los rAAV CRISPR / Cas-9 moléculas en el torrente sanguíneo, los investigadores analizaron el ADN de los tejidos recogidos de los animales. Los resultados mostraron que el segmento específico de ADN de VIH-1 se había escindido del genoma viral en todos los tejidos, incluyendo el cerebro, corazón, riñón, hígado, los pulmones, el bazo y las células sanguíneas. Los análisis de ARN viral en el modelo de rata demostraron que la estrategia de los niveles de VIH-1 RNA redujo significativamente en los linfocitos circulantes, así como en los ganglios linfáticos, lo que indica que la escisión del genoma viral había impactado significativamente la expresión génica del VIH-1 en las células que llevan el ADN viral integrado .
El Dr. Jalili señaló que el siguiente paso es llevar a cabo un estudio de seguimiento en un grupo más grande de los animales, en los que los investigadores planean monitorear los efectos del tratamiento, su seguridad, y otros índices importantes.
Con información de: http://www.eurekalert.org/
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