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LONDRES, 11 dic (Reuters) - Científicos de Londres han arreglado por primera vez un defecto genético en las proteínas que causa la devastadora enfermedad de Huntington, inyectando en la médula un medicamento de Ionis Pharmaceuticals.
Estos nuevos avances ofrecen nuevas esperanzas para los pacientes con esta condición neurodegenerativa que afecta la capacidad mental y el control físico de personas jóvenes.
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El éxito en un ensayo clínico en etapa inicial ha llevado a Roche a ejercer su derecho de licencia sobre el producto, llamado IONIS-HTT(Rx), a un costo de 45 millones de dólares.
La jefa de investigación Sarah Tabrizi, profesora de neurología clínica del University College de Londres, dijo que la capacidad del fármaco de combatir la causa estructural de la enfermedad reduciendo los niveles de una proteína tóxica es vanguardista.
"La clave ahora es pasar rápidamente a un ensayo más amplio para evaluar si IONIS-HTT(Rx) desacelera el avance de la enfermedad", dijo la experta el lunes en un comunicado.
El Huntington es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta la capacidad mental y el control físico de pacientes generalmente de entre 30 y 50 años antes de empeorar continuamente durante un período de 10 a 25 años.
Actualmente no existe un tratamiento efectivo para la condición, ya que los remedios existentes se focalizan únicamente en controlar los síntomas.
Ionis dijo que Roche ahora sería responsable de todas las actividades y costos vinculadas con el desarrollo, proceso regulatorio y comercialización de IONIS-HTT(Rx).
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